救命药突然断供！又一罕见病药退出中国，70万患者的希望该何去何从？ 每月吃掉2万，四年花光100万，好不容易盼来的救命药，说撤就撤了？这不是电视剧剧情，而是无数罕见病家庭的真实绝境。 最近，专注罕见病领域的锐康迪宣布全面退出中国市场，旗下三款救命药同步下架，其中就包括治疗库欣综合征的唯一口服药奥唑司他，以及能控制高血氨症的卡谷氨酸分散片。消息一出，患者群瞬间炸了——有家长家里只剩4盒药，孩子每天靠它稳住血氨，一旦断药就可能面临脑损伤；还有患者吃了四年奥唑司他，砸锅卖铁凑治疗费，如今突然没了买药渠道，只能对着空药盒掉眼泪。更扎心的是，这款奥唑司他在中国售价已是全球最低，仅为美国定价的十分之一，可年均20万的治疗费，依然让普通家庭望而却步。 谁都没想到，这场断供的转折点，藏在一场医保谈判里。2025年8月，奥唑司他通过医保初步审查，患者和药企都满怀期待，专家甚至预估报销后每月自费能降到2000元以下。药企为了冲医保扩招团队，患者们也开始规划长期治疗，可最终谈判失败，药物没能进入医保目录。短短一个月后，药企宣布解散中国团队，三个月后正式清算——一边是医保基金要兼顾亿万常见病患者的基本保障，20万的年治疗费确实难以覆盖；一边是药企连续五年亏损，看不到盈利希望只能及时止损；而夹在中间的患者，成了最无辜的牺牲品。 其实这不是孤例。去年BioMarin的罕见病药就已退出中国，纳入医保的尼替西农也曾因停产缺货。我们总说“每一个小群体都不应被放弃”，就像SMA患者小石头，靠着医保谈判降价的救命药，从“活不过2岁”到顺利走进小学。可现实是，7000多种罕见病中，有特效药的不足1%，很多患者连“被放弃”的资格都没有，只能在误诊和无药可医中挣扎。 罕见病之所以残酷，不仅在于病痛本身，更在于他们的困境太容易被“罕见”二字掩盖。医保没错，要保大多数人的公平；药企没错，要考虑生存现实；患者更没错，他们只是想好好活着。我们期待的，不是谁单方面的妥协，而是能有更完善的保障体系，让救命药既进得了市场，又进得了医保，让“医学的孤儿”们不再独自面对漫漫长夜。 你身边有罕见病患者吗？你觉得该如何平衡医保压力和罕见病患者的用药需求？来评论区聊聊你的看法，让更多人看到这个小众群体的迫切需求～特殊病罕见病 医学罕见病 罕见病新药 罕见病患儿 遗传性罕见病 罕见病移植 中国罕见病大会
